CRISPR-Cas9

CRISPR-Cas9 已經成為基因醫學界一項突破性技術，為以往被視為無法治療的遺傳病帶來潛在治癒方案。例如鐮狀細胞性貧血（鐮刀型紅血球貧血症）以及某些類型的肌肉萎縮症，在早期臨床試驗中展現出令人鼓舞的進展。

 

傳統治療 vs. CRISPR:

多年來，遺傳病的治療主要依賴針對症狀的療法，例如輸血或骨髓移植，但這些方法伴隨重大風險，且難以普及。相比之下，CRISPR 直接針對基因缺陷進行編輯，有望提供永久性解決方案。

 

臨床進展:

初步試驗顯示病人病情有明顯改善。值得注意的是，2023 年《自然醫學》（Nature Medicine）期刊發表由 Jennifer Doudna 研究團隊主導的研究，成功修正鐮狀細胞性貧血患者的基因，導致症狀大幅減少。

 

挑戰與倫理考量:

儘管 CRISPR 技術潛力巨大，但仍面對多項挑戰，包括非靶向效應（off-target effects）、基因遞送機制（delivery mechanisms）及高昂成本。此外，有關生殖細胞基因編輯（germline editing）及潛在濫用的倫理爭議，亦令其普及應用變得更為複雜。

 

全球可及性:

目前，美國、中國及部分歐洲地區正進行臨床試驗。隨著技術日漸成熟，預計會有更多地區採用此技術，令基因療法更普及化。

 

未來發展方向:

提升 CRISPR 的精準度及降低治療成本將成為推廣應用的關鍵。未來可能的發展包括治療更複雜的遺傳病，甚至在胎兒階段預防遺傳疾病的發生。